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奥希替尼是一种第三代表皮生长因子受体(EGFR)酪氨酸激酶抑制剂(TKI),已经在国内上市并纳入医保,患者可以前往当地医院药房自行咨询购买。该药在国内的最新价格大约在4000-7000元左右。在老挝和孟加拉国也有合法上市的仿制药,其药物成分与原研药基本一致,最新价格约为几百元左右,最贵的可能达到一两千元。
奥希替尼主要用于治疗既往TKI治疗失败的转移性EGFR T790M突变阳性的非小细胞肺癌(NSCLC)。T790M突变是一种获得性耐药机制,在超过一半接受第一代TKI治疗的NSCLC进展患者中发现了该突变。第一代和第二代TKI在临床相关浓度下无法抑制T790M突变。而奥希替尼对突变型EGFR具有选择性,包括敏感于TKI的L858R突变和外显子19缺失,以及耐药性T790M突变。在一项比较奥希替尼与铂类双重疗法治疗T790M突变进展的NSCLC患者的试验中,接受奥希替尼治疗的患者的中位无进展生存期明显延长。相较于铂类双重化疗,奥希替尼具有良好的安全性。
奥希替尼的常见不良事件包括腹泻、皮疹、皮肤干燥和甲沟炎等;然而,由于其不对野生型EGFR产生作用,与其他TKI相比,这些毒副作用的发生频率和严重程度似乎较低。而严重但罕见的不良事件包括肺炎、间质性肺病样事件、QT间期延长和射血分数降低等。相较于其他TKI,奥希替尼具备独特的易于分布到脑组织的能力,这使得它在治疗和预防中枢神经系统转移方面具有潜在作用。