恩西地平，也被称为AG-221，是针对急性髓系白血病（AML）患者的一种革命性口服药物，特别是那些携带异柠檬酸脱氢酶2（IDH2）突变的患者。AML，一种凶险的血液与骨髓癌症，其特点在于未成熟白细胞的急剧增加，进而扰乱正常血细胞的产生。恩西地平的独特机制在于它能有针对性地抑制IDH2突变酶的活性，从而减少异常代谢物2-羟基戊二酸（2-HG）的积聚，助力细胞恢复正常的分化和功能。

尽管恩西地平尚未在国内上市，但患者已可通过海外途径购买。目前，市场上较为经济实惠的选择主要是老挝和孟加拉的仿制药，价格维持在大约两千元人民币，且其药物成分与原版药物高度相似。

这款药物由Agios Pharmaceuticals公司研发，并与Celgene（现归属于Bristol-Myers Squibb）携手进行了深入的临床开发。其疗效的认可基于一项关键的1/2期临床试验，该试验显示恩西地平对IDH2突变阳性、复发或难治的AML患者展现了显著的疗效。数据揭示，在接受恩西地平治疗的患者中，完全缓解率达到了19%，而整体缓解率则接近40%。这一成果预示着恩西地平在改善AML患者预后方面的巨大潜力。

恩西地平的作用机制主要是通过抑制突变的IDH2酶，从而降低致癌代谢物2-HG的产生。过量的2-HG会导致DNA和组织异常甲基化，进而抑制正常的血细胞分化。通过降低2-HG水平，恩西地平有助于恢复白血病细胞的正常分化，重启健康的造血过程。

然而，如同其他药物，恩西地平也可能带来一些副作用，如恶心、呕吐、腹泻和疲劳等。尽管多数副作用属于轻度至中度，但仍需警惕如分化综合征等严重反应。因此，在用药过程中，医生需对患者的反应进行严密监控，确保及时调整治疗方案。