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恩西地平,英文名称为Enasidenib,是针对携带异柠檬酸脱氢酶2(IDH2)突变的急性髓性白血病(AML)患者的特效药物。AML,作为一种起源于骨髓白细胞的恶性肿瘤,经常扰乱骨髓的正常功能,导致异常白细胞的过度生成。而在部分AML病例中,IDH2突变是常见的,它干扰了细胞的正常代谢,助长了癌细胞的扩散。恩西地平的作用正是通过抑制这种突变的IDH2酶,帮助细胞恢复健康的代谢状态,从而遏制癌细胞的增殖并诱导其走向凋亡。
经过多次严谨的临床实验验证,恩西地平对于携带IDH2突变的AML患者有显著的治疗效果。数据表明,使用此药物治疗的患者,其病情得到了明显的缓解,生存期得以延长,整体存活率也有所提升。该药物通常以口服片剂的形式使用,每天服用一次。尽管可能会伴随一些如恶心、呕吐、腹泻等轻微的不适,但这些都是正常的药物反应。此外,患者也需要注意一种名为分化综合征的严重副作用,这是由癌细胞迅速分化引发的炎症,一旦出现需要立即就医。
然而,到目前为止,恩西地平还未被正式引入中国大陆市场,也未被纳入我国的医保目录。这意味着,国内的患者无法通过常规途径购买此药,也无法享受医保的报销政策。如果患者想要获得恩西地平,必须通过海外途径进行购买。在海外市场,尤其是老挝和孟加拉,存在价格相对亲民的仿制药,其售价大约在两千元左右。这些仿制药在成分上与原版药物高度相似,因此具有相近的疗效和安全性,为众多患者提供了一个经济实惠的治疗选择。
恩西地平,作为一种具有针对性的治疗药物,为特定AML患者开辟了新的治疗途径。尽管其适用范围有限,但对于那些经过基因检测确认存在IDH2突变的患者来说,恩西地平无疑为他们带来了显著的治疗效果和希望。