2021年10月29日，美国食品药品监督管理局（FDA）对阿西米尼（Scemblix，诺华公司）进行了加速批准，用于治疗那些先前已接受过两种或多种酪氨酸激酶抑制剂（TKI）治疗的慢性期（CP）费城染色体阳性慢性粒细胞白血病（Ph+ CML）患者，以及具有T315I突变的CP Ph+ CML成年患者。

在ASCEMBL（NCT03106779）多中心、随机、阳性对照、开放标签临床试验中，阿西米尼在治疗既往接受过两种或多种TKI治疗的CP Ph+ CML患者方面显示出了显著疗效。研究共纳入了233名患者，他们被随机分成两组（2:1），根据主要细胞遗传学反应（MCyR）状态进行分层，接受阿西米尼40 mg每日两次治疗或博舒替尼500 mg每日一次治疗。主要疗效结果指标是24周时的主要分子反应（MMR）。结果表明，接受阿西米尼治疗的患者MMR率为25%（95% CI: 19, 33），而接受博舒替尼治疗的患者MMR率为13%（95% CI: 6.5, 23；p=0.029）。中位随访时间为20个月，但尚未达到MMR的中位持续时间。

在CABL001X2101（NCT02081378）多中心、开放标签临床试验中，阿西米尼对T315I突变CP Ph+ CML患者的治疗效果也得到了验证。基于45名T315I突变患者的研究数据显示，这些患者每天两次接受阿西米尼200毫克治疗。主要疗效结果指标同样是MMR。在24周时，有42%（19/45，95% CI：28% 至 58%）的患者达到了MMR。到了96周时，实现MMR的患者比例增加到49%（22/45，95% CI：34% 至 64%）。中位治疗持续时间为108周（范围从2周到215周）。

在治疗过程中，阿西米尼的一些不良反应也需引起关注。最常见的不良反应（≥20%）包括上呼吸道感染、肌肉骨骼疼痛、疲劳、恶心、皮疹和腹泻。而在实验室检查中，常见的异常有血小板计数减少、甘油三酯增加、中性粒细胞计数和血红蛋白减少，以及肌酸激酶、丙氨酸转氨酶、脂肪酶和淀粉酶的增加。

对于既往接受过两种或两种以上TKI治疗的CP Ph+ CML患者，阿西米尼的推荐剂量为每日两次，每次40毫克。尽管存在潜在的不良反应，但通过医生的密切监测和合理的医疗管理，这些反应大都可以得到有效控制。阿西米尼的上市为那些对传统治疗方法反应不佳的CML患者提供了新的治疗选择。