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佩米替尼,也称为培米替尼,主要针对的靶点是纤维细胞生长因子受体(FGFR)家族中的FGFR1、FGFR2和FGFR3。这些受体是一种蛋白质,位于细胞表面,对细胞的生长和分裂起到关键作用。当这些受体发生突变时,可能会导致细胞过度增殖,进而引发肿瘤的形成。佩米替尼的作用机理是通过抑制FGFR的活性来发挥治疗效果。它能够选择性地与FGFR结合,从而降低其活性,阻止由于FGFR突变而导致的肿瘤细胞异常增殖和扩散。具体来说,佩米替尼通过干扰FGFR的信号传导路径,阻断了肿瘤细胞生长和扩散所需的信号,进而达到治疗肿瘤的目的。在多种肿瘤中,特别是胆管癌,FGFR2的融合或重排突变是常见的驱动突变。佩米替尼作为首个获得美国FDA批准用于治疗胆管癌的靶向药物,显示了其在针对这类突变中的有效性。