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恩西地平(Enasidenib)是一种靶向药物,用于治疗携带特定基因突变的复发性或难治性急性髓性白血病(AML)。AML是一种由骨髓内骨髓干细胞异常增生形成的白血病,常见于成年人,其特征是骨髓中的白细胞异常增多,导致正常血液细胞的产生受到抑制。恩西地平通过靶向骨髓干细胞中的IDH2基因突变来发挥其治疗作用。
恩西地平在国内尚未上市,因此患者无法直接在国内购买,需要通过海外途径获取。目前,较为经济实惠的选择是购买国外的仿制药,孟加拉齐斯卡仿制药价格在四千元左右,且这些仿制药的药物成分与原研药基本相同。
IDH2(异柠檬酸脱氢酶2)是一种酶,参与细胞代谢过程中的异柠檬酸循环。在某些AML患者中,IDH2基因发生突变,导致酶的功能异常,进而影响细胞的正常代谢过程。恩西地平通过抑制这种突变的IDH2酶活性,可以减少异常代谢产物的积累,进而抑制AML细胞的生长和增殖。
恩西地平可以阻断异常IDH2基因突变导致的异常代谢通路,抑制AML细胞的增殖。恩西地平可能促进AML细胞向正常造血细胞分化,从而减少白血病细胞的数量。恩西地平可能通过诱导AML细胞的凋亡来清除异常细胞。
总的来说,恩西地平作为一种靶向药物,通过抑制携带IDH2基因突变的AML细胞的增殖和生存,发挥着治疗AML的作用,为部分AML患者提供了一种有效的治疗选择。