硼替佐米（Bortezomib）获得了美国美国食品药品监督管理局(FDA)的批准，可以将硼替佐米用于治疗多发性骨髓瘤患者，这些患者以前接受过至少两种治疗，并且在最后一种治疗中表现出疾病进展。硼替佐米的有效性基于响应率。硼替佐米是第一种被称为蛋白酶体抑制剂的新型药物，是十多年来第一种被批准用于治疗多发性骨髓瘤患者的药物，多发性骨髓瘤是一种血液癌症。

硼替佐米是第一个被称为蛋白酶体抑制剂的新型抗癌药物。蛋白酶体是一种存在于所有细胞中的酶复合物，在降解控制细胞周期和细胞过程的蛋白质中起重要作用。通过阻断蛋白酶体，硼替佐米破坏了许多生物途径，包括与癌细胞生长和存活相关的途径。

Millennium首席执行官兼主席Mark Levin表示:“Millennium成立的目的是利用创新科学开发新产品，解决患者未满足的医疗需求。“我们如此迅速地将硼替佐米带给患者的成功反映了内部和外部许多合作伙伴之间的高度协作。展望未来，Millennium将继续致力于开发突破性产品，改善患者的生活。"

FDA基于对202例复发和难治性多发性骨髓瘤患者的II期开放标签单组峰会研究评估了硼替佐米的安全性和疗效，这些患者先前接受了至少两种治疗(中位数，6)。患者患有晚期疾病，其中91%在研究开始前对其最近的治疗无效。

接受疗效评估的188名患者中，27.7%的患者对万珂有疗效，持续时间中位数为1年。值得注意的是，根据西南肿瘤学会(SWOG)的标准，17.6%的患者经历了临床缓解。中位生存期为16个月(范围从不到1个月到超过18个月)。在54名复发性多发性骨髓瘤患者中进行的较小的CREST试验显示了相似的缓解率。

到目前为止，还没有硼替佐米的对照试验证明其临床益处，如存活率的提高。为了解决这个问题，Millennium将在获得批准后进行额外的研究，包括完成一项正在进行的研究和一项比较硼替佐米和标准疗法的额外研究。

在临床研究中，副作用通常是可以预测和控制的。最常报告的不良事件是虚弱状态(包括疲劳、不适和虚弱)65%；恶心64%；腹泻51%；食欲下降43%；便秘43%；血小板减少症43%；周围神经病变37%；发热36%；呕吐36%；和贫血32%。

14%的患者经历了至少一次4级毒性发作，最常见的是血小板减少症(3%)和中性粒细胞减少症(3%)。

硼替佐米已经在国内上市，并且纳入医保，患者可以在国内进行购买，国内价格大约在5000元左右，由于各地医保政策不同，报销的比例差距很大，具体请咨询当地药房或者医保局。国外原研药价格比较高昂，基本上都在一万元以上。国外最主要的还是仿制药，主要是印度仿制药，价格在1050元左右，国外仿制药和国内的硼替佐米药物成分基本一致。