拉罗替尼/拉洛替尼（Larotrectinib）一种高效的中枢神经系统活性原肌球蛋白受体激酶（TRK）抑制剂，已被广泛用于治疗成人和儿童TRK融合癌的患者。近期，一项涵盖206名非原发性中枢神经系统TRK融合癌患者的综合分析揭示，拉罗替尼的研究者评估的客观缓解率（ORR）高达75%，同时，中位无进展生存期（PFS）也达到了35.4个月。

该分析汇集了三项临床试验（NCT02576431、NCT02122913和NCT02637687）的数据，这些试验专注于使用拉罗替尼治疗非原发性CNS-TRK融合癌症的患者。治疗一直持续到疾病出现进展、药物停用，或者出现患者无法承受的毒性反应。根据RECIST v1.1标准，由独立审查委员会（IRC）对ORR进行了评估。数据显示，在269名接受拉罗替尼治疗的患者中，有244名患者的疗效可通过IRC进行评估。这些患者涵盖了25种不同的肿瘤类型，其中最常见的是软组织肉瘤（包括婴儿纤维肉瘤和其他软组织肉瘤）、甲状腺癌、肺癌、唾液腺癌和结直肠癌。患者群体中，35%的患者年龄小于18岁，而65%的患者年龄大于或等于18岁。此外，这些患者具有涉及NTRK1、NTRK2或NTRK3的基因融合。

在接受治疗的患者中，27%、28%和45%的患者分别接受了0次、1次和2次以上的既往系统治疗。拉罗替尼的ORR达到了69%，其中包括26%的患者实现了完全缓解，43%的患者实现了部分缓解。中位反应时间为1.8个月，而中位反应持续时间则长达32.9个月。在中位随访时间为28.3个月的情况下，中位PFS为29.4个月。值得注意的是，在中位随访32.2个月时，中位总生存期（OS）尚未达到，但48个月的OS发生率高达64%。

在治疗过程中，出现的不良事件主要为1-2级；仅有20%的患者经历了3-4级的治疗相关不良事件，且仅有2%的患者因不良事件而停止了治疗。为了更准确地评估拉罗替尼的疗效，研究人员还进行了探索性分析，结果显示ORR为74%，中位反应持续时间为34.5个月。

随着随访时间的延长，拉罗替尼展现出快速且持久的反应，为患者带来了显著的生存获益，并保持了良好的安全性。这些令人瞩目的结果进一步强调了在癌症患者中检测NTRK基因融合的重要性。然而，需要明确的是，完全治愈在癌症治疗中是一个极为严格的概念，它要求肿瘤彻底消失且永不复发或转移。基于目前的数据，我们还不能确定拉罗替尼是否能在所有患者中实现这种治愈效果。长期使用过程中，部分患者可能会出现耐药性或疾病进展的情况。