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埃拉菲布拉诺(Elafibranor)-Iqirvo为原发性胆汁性胆管炎(PBC)的治疗带来了新的突破。作为一种每日一次的口服片剂,Iqirvo不仅适用于对熊去氧胆酸(UDCA)反应不佳的成年PBC患者,还可作为无法耐受UDCA患者的单一治疗选择。
Iqirvo,也被称为GFT505,是一种针对过氧化物酶体增殖物激活受体(PPARs)的药物。更具体地说,Iqirvo是PPARα和PPARδ的双配体,能够同时激活这两种受体。PPARs作为配体激活的转录因子,属于核激素受体超家族,其成员还包括类固醇激素受体、维生素D3受体、视黄酸受体(RARs和RXRs)和甲状腺激素受体(THRs)。这些受体在调节能量稳态、代谢功能以及细胞功能等方面发挥着至关重要的作用。
Iqirvo及其主要活性代谢物作为PPAR激动剂,通过激活PPAR受体来发挥治疗作用。这一受体家族在能量稳态和代谢功能中占据核心地位。Iqirvo特别激活PPAR-α和PPAR-δ,从而阻断胆汁酸的产生。尽管Iqirvo在PBC患者中的确切作用机制尚未完全明确,但其对胆汁酸生成的抑制作用为治疗PBC提供了新的思路。
Iqirvo适用于对UDCA反应不佳的成年PBC患者,以及无法耐受UDCA的患者。然而,对于具有晚期肝病(如失代偿性肝硬化)症状或体征的患者,如意识模糊、腹部积液、黑便或血便、咳嗽或吐血以及呕吐物呈“咖啡渣”样等症状的患者,Iqirvo并不适用。在使用Iqirvo时,医生和患者应密切监测患者的身体状况,及时发现任何异常反应并采取相应措施。