普拉替尼（pralsetinib，商品名GAVRETO）近日备受瞩目，原因在于其在治疗RET融合阳性非小细胞肺癌（NSCLC）方面表现出的显著疗效。2020年9月4日，美国食品和药物管理局（FDA）加速批准了这款创新药物，为RET基因融合的肺癌患者提供了新的治疗策略。

普拉替尼是一种 RET 抑制剂，属于更广泛的一类癌症药物，称为酪氨酸激酶抑制剂。它阻断一种称为 RET 融合蛋白的异常蛋白质的活性，这种蛋白质是由于RET基因的变化而由身体产生的。在 NSCLC 细胞中，RET 融合蛋白可导致细胞生长失控和癌症。通过阻断 RET 融合蛋白，普拉替尼有助于减少癌症的生长和扩散。

普拉替尼的疗效在一项名为ARROW（NCT03037385）的多中心、开放标签临床试验中得到了验证。该研究针对具有RET基因改变的肿瘤患者进行了深入调查。在87名曾接受过铂类化疗的RET融合阳性NSCLC患者中，普拉替尼的总体缓解率（ORR）达到了57%，且有80%的患者的缓解期持续了6个月或更长时间。对于27名未接受过全身治疗的患者，ORR更是高达70%，其中58%的患者的缓解期也持续了至少6个月。

尽管普拉替尼展现出了良好的疗效，但患者在使用时也需要注意可能出现的不良反应。常见的不良反应包括天冬氨酸转氨酶（AST）和丙氨酸转氨酶（ALT）升高、血红蛋白降低、淋巴细胞和中性粒细胞减少等。因此，在使用过程中应密切监测患者的生化指标和身体状况。

在国内，患者现已可以直接购买到普拉替尼。这款药物由美国Catalent CTS生产，规格为100mg*120粒，市场定价约20000元。但遗憾的是，普拉替尼尚未被纳入医保报销项目。同时，海外市场上，普拉替尼的原研药售价为159000元（美版60粒装）和45000元左右（欧洲版）。另外，老挝卢修斯也推出了价格更为亲民的仿制版普拉替尼，约为4600元。

总的来说，普拉替尼作为治疗RET融合肺癌的新药，其疗效显著，为患者带来了新的治疗希望。然而，在使用过程中仍需注意不良反应的监测和处理，并期待未来该药物能够纳入医保报销范畴，以减轻患者的经济负担。