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佩米替尼,又称培米替尼,近期因其对FGFR1重排所引发的复发或难治性骨髓/淋巴肿瘤(MLN)的独特疗效而备受瞩目。此药作为一种具有高度选择性的FGFR抑制剂,能够精确地对FGFR1的活性进行抑制,从而为这类具有挑战性的血癌提供了全新的治疗手段。
美国食品药品监督管理局(FDA)的批准,是基于名为FIGHT-203的二期临床研究数据。这是一项涉及多个研究中心、开放标签、单组试验,专注于评估佩米替尼在28名FGFR1重排的复发或难治性MLN患者中的治疗表现。这些患者可能是在接受同种异体造血干细胞移植(allo-HSCT)或疾病调整治疗后复发,或者并不适合接受这种治疗手段。
在慢性期骨髓疾病患者(无论是否伴有髓外病变,N=18)中,完全缓解(CR)率高达78%。这些患者达到CR的中位时间为104天,而CR的持续时间尚未确定。对于那些处于骨髓急性期且可能伴有髓外病变的患者(N=4),有两人达到了CR(持续时间分别为1+天和94天)。在仅接受针对髓外病变治疗的患者中(N=3),有一人实现了CR(持续时间超过64天)。在全部参与研究的患者(N=28,包含三名无形态学疾病证据的患者)中,完全细胞遗传学缓解率竟高达79%。
佩米替尼不仅在治疗效果上表现突出,其安全性和耐受性也得到了证实。尽管一些患者在使用过程中出现了如高磷血症、指甲毒性等不良反应,但这些反应均在可控范围内,且大部分患者都能顺利完成整个治疗过程。
此外,佩米替尼的用药方案具有很高的灵活性,可以根据患者的具体状况进行调整,这种个体化的治疗方法对于提高患者的生活质量和预后具有积极意义。
佩米替尼现已在中国上市,并可供患者直接从国内医院购买,4.5mg14片的原研版售价大约为30000元。同时,国外市场上的原研版13.5mg14片价格约72000元,而仿制版由老挝卢修斯制药出品,价格仅850元左右。如需进一步了解佩米替尼,请向正规海外医疗公司咨询。
综上所述,佩米替尼在FGFR1重排的复发或难治性骨髓/淋巴肿瘤治疗中,凭借其卓越的疗效和可靠的安全性,为这类罕见血癌患者开辟了新的治疗途径。随着科研的深入,我们对佩米替尼在未来能够发挥更大的治疗作用、为更多患者带来福音充满期待。