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塞利尼索,化学名为Selinexor,是选择性抑制核蛋白输出的抗肿瘤药物(SINE)家族中的一员。它的独特之处在于能够抑制一种名为XPO1(也被称为CRM1)的蛋白质功能,进而对癌细胞的生长和存活产生影响。
XPO1是一个关键的核输出载体,它的任务是将多种蛋白质从细胞核内运输到细胞质,这其中包括肿瘤抑制蛋白和致癌蛋白。从药理学的视角来看,塞利尼索显然是一种靶向治疗药物。其治疗机制主要是通过特异性地与CRM1结合,进而阻断多种关键的抑癌基因,如p53、p21和FOXO的蛋白质从细胞核向细胞质的转运。这样,这些抑癌基因就能在细胞核内恢复其应有的功能,有效地遏制癌细胞的生长和扩散。
与传统的化疗药物相比,塞利尼索凭借其高度选择性的作用方式,能够更精确地干扰癌细胞的特定生物学过程,从而减少对健康细胞的损害。这种精准治疗的方法不仅提高了治疗的耐受性,还降低了全身性的毒副作用,为许多患者提供了新的治疗机会。
至今,塞利尼索已在全球多个国家和地区,包括美国、欧盟和中国,获得批准用于治疗复发或难治性的多发性骨髓瘤和弥漫大B细胞淋巴瘤等恶性血液病。但值得注意的是,即使是这种高度靶向的药物,也可能引发一些不良反应,例如恶心、呕吐、疲乏等。因此,患者在使用时仍需谨慎,并及时向医疗专家反馈任何不适。