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Voranigo(Vorasidenib)是一种专门用于治疗星形细胞瘤和少突胶质细胞瘤的靶向药物,主要针对那些具有IDH1或IDH2基因特定突变的患者。这类脑肿瘤在手术后通常需要进行进一步的药物治疗,以控制肿瘤复发和扩散的风险。Voranigo以每日一次的口服片剂形式提供,旨在提高患者的用药便利性,同时确保治疗的持续性。
星形细胞瘤和少突胶质细胞瘤均属于中枢神经系统(CNS)中的神经胶质瘤,其形成与特定基因突变的发生密切相关。尤其是IDH1和IDH2基因的突变,导致正常脑细胞的分化过程受到干扰,这些细胞开始不受控制地增殖,从而形成肿瘤。Voranigo的治疗机制在于通过抑制IDH1和IDH2酶的活性,减少细胞内2-戊二酸(2-HG)的生成。2-HG是一种与肿瘤进展密切相关的代谢物,Voranigo借此帮助恢复细胞的正常分化,并有效抑制肿瘤的生长。
在相关的临床研究中,Voranigo展现出疗效,特别是在降低IDH1或IDH2突变胶质瘤患者体内2-HG浓度方面。研究结果显示,与未接受治疗的对照组相比,接受0.3至0.8倍于最高推荐剂量的Voranigo的患者,其肿瘤中的2-HG浓度显著下降,其减少比例在64%(95%置信区间:22%,88%)至93%(95%置信区间:76%,98%)之间。这一结果不仅证明了该药物在降低肿瘤标志物方面的有效性,也为其在临床应用中的前景提供了强有力的支持。