2018年4月17日，美国食品和药物管理局正式批准了福他替尼（商品名：TAVALISSE，由Rigel Pharmaceuticals生产）用于治疗那些对既往治疗反应不佳的慢性免疫性血小板减少症（ITP）成年患者的血小板减少症状。

此批准是基于两项设计相同的双盲、安慰剂对照试验：FIT-1 (NCT02076399) 和 FIT-2 (NCT02076412)。这两项试验共招募了150名持续性或慢性ITP患者，他们均对先前的治疗（包括皮质类固醇、免疫球蛋白、脾切除术和/或血小板生成素受体激动剂）反应不足。患者以2:1的比例被随机分配至福他替尼组（100毫克，每日两次口服）或安慰剂组，治疗周期为24周。一个月后，根据患者情况，福他替尼的剂量可增加至150毫克，每日两次。

疗效评估主要基于稳定的血小板反应，即在第14至24周期间，6次就诊中的至少4次血小板计数至少达到50 x10^9/L。在FIT-1试验中，接受福他替尼治疗的患者中有18%（n=9）表现出稳定的血小板反应，而安慰剂组则无一例（n=0）达到此标准（p=0.03）。在FIT-2试验中，稳定的血小板反应在福他替尼组和安慰剂组中的比例分别为16%（n=8）和4%（n=1）（p=0.26）。此外，在FIT-3 (NCT 02077192) 扩展研究中，新接触福他替尼的患者中有23%（n=10）观察到了稳定的血小板反应。这三项研究均显示了福他替尼在ITP治疗中持久的血小板提升效果。

在安全性方面，至少5%接受福他替尼治疗的患者报告了以下最常见的不良反应：腹泻、高血压、恶心、头晕、丙氨酸氨基转移酶/天冬氨酸氨基转移酶 (ALT/AST) 升高、呼吸道感染、皮疹、腹痛、疲劳、胸痛和中性粒细胞减少症。在双盲研究中，严重的药物不良反应（如发热性中性粒细胞减少症、腹泻、肺炎和高血压危象）均发生在1%的福他替尼治疗患者中。

关于用药指导，福他替尼的初始推荐剂量为100毫克，每日两次口服。一个月后，若血小板计数未增加至至少50x10^9/L，则可将剂量增加至150毫克，每日两次。

目前，福他替尼尚未在国内上市，国内患者如需使用该药物，只能通过海外购买或联系正规的海外医疗咨询公司进行获取。据悉，海外上市的福他替尼价格约为24000元左右。对于福他替尼的更多信息或需求，请咨询正规的海外医疗咨询公司进行了解。