Rytelo，通用名为Imetelstat，是一种突破性的抗癌药物，专门用于治疗伴随输血依赖性贫血的骨髓增生异常综合征（MDS）。其核心机制在于作为一种寡核苷酸端粒酶抑制剂，能够有效地对抗这种复杂的血液疾病。

作为首个进入临床试验阶段的端粒酶抑制剂，Imetelstat的化学结构独特，它是由GRN163、硫代磷酰胺寡核苷酸和棕榈酰脂质三部分组成的合成共轭物。其中，GRN163是发挥端粒酶抑制作用的关键药理学成分，而棕榈酸部分则通过硫代磷酸键稳固地与反义寡核苷酸的骨架相连。在实验室环境下，该药物展现出显著的端粒酶抑制效果，导致端粒缩短并降低细胞存活率。在针对10种不同胰腺细胞系的测试中，其IC50值介于50至200nM之间。

为了全面评估Imetelstat的疗效，进行了名为IMerge（NCT02598661）的临床试验。这是一项规模庞大的多中心、随机（2:1分配）、双盲、安慰剂对照研究，涵盖了178位MDS患者。试验设计中，患者在28天的治疗周期内接受静脉注射7.1 mg/kg的Imetelstat或安慰剂，治疗持续至病情进展或出现不可耐受的毒性反应。随机化过程考虑了患者既往的红细胞输注量和国际预后评分系统（IPSS）风险组，以确保试验的公正性。所有参与者在试验期间均接受了包括红细胞输注在内的支持性护理。

总的来说，Rytelo（Imetelstat）为特定类型的骨髓增生异常综合征患者提供了一种新的治疗选择。它通过抑制端粒酶活性来发挥作用，并在严谨的临床试验中显示出了令人瞩目的治疗效果。