2024年6月6日，美国食品和药物管理局正式批准了Geron Corporation公司研发的Rytelo（Imetelstat），这是一种创新的寡核苷酸端粒酶抑制剂。该药物主要用于治疗低风险至中度-1风险的骨髓增生异常综合征（MDS）成年患者，特别是那些伴有输血依赖性贫血且需要频繁接受红细胞治疗的患者。这些患者通常对红细胞生成刺激剂（ESA）无反应或已失去反应，或者不适合使用ESA。

为了评估Rytelo的疗效，进行了一项名为IMerge（NCT02598661）的临床试验。这是一项在178名MDS患者中进行的随机、双盲、安慰剂对照多中心研究。患者按照28天的治疗周期接受静脉输注的Rytelo（7.1 mg/kg）或安慰剂，直到疾病出现进展或发生不可接受的毒性反应。随机分组是基于患者之前的红细胞输注负担和国际预后评分系统（IPSS）风险组进行的。

经过中位随访时间分别为19.5个月（Rytelo组）和17.5个月（安慰剂组）的观察，研究结果显示，Rytelo组在达到≥8周红细胞输血独立性（RBC-TI）的比例显著高于安慰剂组，分别为39.8%和15%。更令人印象深刻的是，在≥24周RBC-TI方面，Rytelo组的发生率为28%，而安慰剂组仅为3.3%。

尽管Rytelo显示出显著的疗效，但也有一些常见的不良反应。与安慰剂相比，发生率≥10%且在各组间差异>5%的不良反应包括实验室异常（如血小板减少、白细胞减少等）、疲劳、关节痛/肌痛、COVID-19感染和头痛等。

推荐的Rytelo剂量为每4周通过静脉输注7.1 mg/kg，输注时间应超过2小时。

Imetelstat由于刚被美国FDA批准上市，所以Imetelstat暂时没有在国内上市，患者如果想了解关于Imetelstat方面的问题，请咨询海得康医学顾问进行了解。

总体而言，Rytelo（Imetelstat）在治疗低风险至中度-1风险的MDS并伴有输血依赖性贫血的成年患者中展现出了显著且持久的疗效，并且其安全性特征也表现良好。这一创新药物的批准为这类患者提供了新的治疗选择，有望改善他们的生活质量并延长生存期。