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罗特西普,利布洛泽(Luspatercept)治疗骨髓异常增生吗

罗特西普,利布洛泽(Luspatercept)是一种重组融合蛋白,由活化素受体型IIB的修饰胞外结构域与人IgG1的FC结构域融合而成。它于2019年11月在美国首次获准使用,商品名为Reblozyl,用于治疗需要定期输血的β地中海贫血患者的贫血。与典型的红细胞生成刺激剂(ESAs)相比,罗特西普是新颖的,因为它通过作用于晚期红细胞生成来改善贫血,例如阿尔法达贝泊汀和依泊汀α,其仅作用于早期红细胞生成。因此,罗特西普的新作用机制特别适用于治疗晚期红细胞生成缺陷的疾病,如β地中海贫血和其他骨髓增生异常疾病。

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罗特西普治疗骨髓异常增生综合征,主要研究在229名需要定期输血的骨髓增生异常综合征成人中进行。除了正常标准的治疗外,患者要么接受罗特西普,要么接受安慰剂(一种虚拟治疗)。服用罗特西普的153名患者中有58名(38%)在至少8周内不需要输血,而服用安慰剂的76名患者中有10名(13%)不需要输血。

2022年6月14日,百时美施贵宝宣布注射用罗特西普在国内正式上市,但由于上市时间较短,所以在国内医院药房比较难购买到,我们可以考虑国外版本。据了解,Acceleron制药生产的罗特西普在欧洲上市有两种规格,规格为25mg的价格为28600元一支 ,规格为75mg的价格为71500元一支。


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