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罗普司亭/罗米司亭(Romiplostim),作为一种创新的生物药物,专为治疗血小板减少症(即血小板计数偏低)而研发,并在提升经受高剂量辐射人群生存率方面展现出显著效果。其核心机制在于刺激人体自身血小板的生成,从而有效改善相关病症。
美国食品和药物管理局(FDA)对罗普司亭的批准基于其多方面的显著疗效:首先,在成人免疫性血小板减少症(ITP)的治疗中,当传统疗法如皮质类固醇、免疫球蛋白或脾脏切除手术效果不佳时,罗普司亭可作为有效的替代治疗方案;其次,该药也适用于治疗6个月以上至1岁及以上的ITP患儿;此外,对于因急性暴露于辐射而导致骨髓活性降低(骨髓抑制),进而引发血小板和其他细胞减少的急性辐射综合征造血综合征(HS-ARS)患者,包括成人和新生儿,罗普司亭同样显示出提高生存率的潜力。
在作用机制上,罗普司亭通过作为血小板生成素受体激动剂,与骨髓中的血小板生成素(TPO)受体结合并激活,从而刺激细胞生长和增强细胞活力,最终实现血小板计数的提升。值得一提的是,该药物并不抑制免疫系统,这为其在临床治疗中的广泛应用提供了安全保障。
然而,如同其他药物,罗普司亭在使用过程中也可能伴随一些副作用。在成人患者中,常见的副作用包括头痛、鼻子和喉咙感染以及过敏反应,如皮疹、瘙痒和皮肤下快速肿胀等。而在儿童患者中,鼻子和喉咙感染、流鼻涕、咳嗽、发热、口腔和喉咙疼痛、腹部疼痛、腹泻、皮疹以及瘀伤等副作用则更为常见。