2019年11月8日，美国食品药品监督管理局批准罗特西普，利布洛泽(Luspatercept)，用于治疗需要定期红细胞输注的β地中海贫血成年患者的贫血。

在BELIEVE试验(NCT02604433)中评估了疗效，这是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照试验，招募了336名需要定期输注红细胞(RBC)的β地中海贫血成年患者。患者以2:1的比例被随机分配到注射用罗特西普组(224例)或安慰剂组(112例)。只要观察到输血需求减少或直到不可接受的毒性，就每3周皮下施用一次注射用罗特西普。

主要疗效结果指标是红细胞输注负担从基线水平降低至少33%的患者比例，从第13周到第24周降低至少2个单位。在接受注射用罗特西普的患者中，21.4%达到主要终点，而接受安慰剂的患者中只有4.5%达到主要终点(风险差异17.0；95%可信区间10.4，23.6；p<0.0001)。

β地中海贫血患者最常见的不良反应(> 10%)是头痛、骨痛、关节痛、疲劳、咳嗽、腹痛、腹泻和头晕。推荐的起始剂量为1 mg/kg，每3周皮下注射一次。

2019年11月，罗特西普被美国FDA批准上市，2022年6月14日，百时美施贵宝宣布注射用罗特西普在国内正式上市，但由于上市时间较短，所以在国内医院药房比较难购买到，我们可以考虑国外版本。据了解，Acceleron制药生产的罗特西普在欧洲上市有两种规格，规格为25mg的价格为28600元一支 ，规格为75mg的价格为71500元一支。