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普拉替尼属于第三代靶向治疗药物。它是一种受体酪氨酸激酶RET抑制剂,通过针对癌细胞表面的RET受体,抑制其发挥作用,从而减少癌细胞的增殖和扩散。这种药物具有高度选择性,只针对RET受体,而不影响其他正常细胞。
与第一代和第二代RET抑制剂相比,普拉替尼在研发过程中进行了诸多改进。前两代RET抑制剂存在选择性和特异性不足的问题,并且在治疗过程中容易出现药物耐受性。而普拉替尼作为第三代药物,有效解决了这些问题,提高了治疗效果和患者耐受性。
普拉替尼(商品名为普吉华)是中国第一个获批上市的选择性RET抑制剂。它已获得国家药品监督管理局的批准,用于治疗RET基因融合阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌(NSCLC)成人患者。此外,普拉替尼也适用于需要系统性治疗的晚期或转移性RET突变型甲状腺髓样癌(MTC)成人和12岁及以上儿童患者,以及需要系统性治疗且放射性碘难治的晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌成人和12岁及以上儿童患者。
在临床研究中,普拉替尼显示出显著的治疗效果。例如,在ARROW研究中,对于既往接受过铂类药物化疗的RET融合阳性NSCLC患者,普拉替尼的总缓解率(ORR)达到了较高的水平,并且中位缓解时间(mDOR)也表现出持久的临床获益。这些数据结果有力支持了普拉替尼在临床实践中的应用价值。