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罗特西普是美国Acceleron制药生产的,在2019年11月,罗特西普被美国FDA批准上市。罗特西普适用于患有以下血液疾病的成人β地中海贫血,即身体不能产生足够的血红蛋白。血红蛋白将氧气通过血液输送到组织和器官。罗特西普用于治疗患有以下疾病的成人贫血(缺乏红细胞)β地中海贫血需要定期输血的病人。
β地中海贫血是一种由β珠蛋白基因突变引起的遗传性红细胞疾病,这些突变导致氧化应激和成红细胞过早凋亡,从而导致无效的红细胞生成。内源性配体的转化生长因子β(TGF-β)超家族(包括激活素、生长分化因子和骨形态发生蛋白)通过激活细胞内效应子的Smad2/3亚家族参与抑制红系分化。
罗特西普是一种融合蛋白,包含活化素受体型IIB(许多TGF-β配体的靶标)的修饰胞外结构域,与人IgG1的FC结构域融合。罗特西普通过作为TGF-β超家族多种成员的“配体陷阱”,阻止其下游信号传导和随后对晚期红系成熟的抑制,改善β地中海贫血患者无效的红细胞生成。罗特西普靶向的TGF-β超家族的具体成员目前尚不清楚,尽管生长分化因子11 (GDF11)已被实验排除作为潜在靶点。
2022年6月14日,百时美施贵宝宣布注射用罗特西普在国内正式上市,但由于上市时间较短,所以在国内医院药房比较难购买到,我们可以考虑国外版本。据了解,Acceleron制药生产的罗特西普在欧洲上市有两种规格,规格为25mg的价格为28600元一支 ,规格为75mg的价格为71500元一支。