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罗普司亭/罗米司亭,作为一种血小板生成素受体激动剂,已被广泛认可并应用于慢性免疫性血小板减少症(ITP)的二线治疗。然而,对于病程不超过一年的ITP患者,罗普司亭的治疗效果尚待进一步明确。罗普司亭,一种被称为“肽抗体”的药物,其独特之处在于,它虽然与内源性TPO在相同位点结合并激活TPO受体,却能够通过FcRn受体的内皮再循环机制,在血流中避免被快速降解,从而保持长达120-140小时的半衰期。
近期研究显示,罗普司亭在治疗ITP方面展现出了显著的有效性,其有效率范围在74%至96%之间。该药物的反应迅速,通常在一周内即可观察到明显变化,且其效果呈现出剂量依赖性动力学的特点。值得一提的是,在82%的患者中,罗普司亭能够实现每周一次的稳定治疗反应,这使得每周一次的给药间隔被证实为最佳用药方案。
在安全性方面,罗普司亭同样表现出色。其不良事件发生率与标准治疗或安慰剂相当,显示出良好的耐受性。与其他TPO RA类药物相似,罗普司亭也有报道指出可能导致骨髓网蛋白增加,但这一情况并未引发严重的健康问题。
为了进一步探究罗普司亭在不同病程ITP患者中的治疗效果,一项涵盖9项研究的汇总数据分析得以进行。该研究纳入了病程不超过一年(n=311)和超过一年(n=726)的ITP患者,这些患者均曾接受过一线治疗但效果不佳,随后接受了罗普司亭、安慰剂或标准护理。在根据ITP持续时间进行的亚组分析中,罗普司亭治疗组的患者在血小板反应发生率方面显著高于安慰剂/标准护理组,无论是在病程不超过一年的患者中[74%(204/277)对比18%(6/34)],还是在病程超过一年的患者中[71%(450/634)对比9%(8/92)]。
对于研究时间持续九个月以上的患者,有16%的病程不超过一年的患者和6%的病程超过一年的患者在停用罗普司亭后,能够在至少六个月内维持血小板计数在50×10^9/L以上(即实现无治疗缓解)。这一结果表明,罗普司亭的治疗效果与ITP的持续时间无关。此外,与安慰剂/标准护理相比,罗普司亭组的严重不良事件和出血率更低,而血栓形成事件的发生率则相似。
综上所述,罗普司亭不仅在治疗慢性ITP患者中表现出色,对于病程不超过一年的患者同样具有治疗效果。这一发现为罗普司亭在早期ITP治疗中的应用提供了新的可能性,有望减少皮质类固醇的暴露量并避免脾切除术。未来,进一步的验证性研究将有助于评估罗普司亭作为一线治疗以及与其他药物联合治疗的潜力。