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莫洛替尼/莫美替尼(Momelotinib)是一种Janus激酶1(JAK1)和2(JAK2)抑制剂。它是JAK ATP结合的竞争性抑制剂。莫洛替尼于2023年9月15日首次获得美国食品药品监督管理局(FDA)批准,用于治疗骨髓纤维化。骨髓纤维化(MF)是一组骨髓增殖性肿瘤,其特征在于异常增殖的造血干细胞,导致细胞因子和生长因子的释放。MF包括原发性MF(PMF)、真性红细胞增多症后(PV)MF和原发性血小板增多症后(ET)MF。MF的临床表现包括贫血和血小板增多。
莫洛替尼阻断JAK信号转导和转录激活因子(STAT)信号通路,这在MF中是异常的。这种药物只能通过处方获得,治疗必须由在使用癌症药物方面经验丰富的医生开始和监控下进行。莫洛替尼是一种片剂,每天口服一次。如果患者有某些副作用,医生可能会减少剂量,中断治疗或完全停止治疗。只要患者从中受益,治疗就应该持续。
莫洛替尼的原研药在国内还未上市,医保也无法覆盖,因此国内的患者还无法通过国内的相关渠道购买到此药。而在海外,美版的原研药已经上市出售,有多种规格可选,如100mg*30片、150mg*30片、200mg*30片等,但价格不菲,每盒可能高达二十万人民币左右,还会受汇率影响而波动。幸运的是,已有莫洛替尼的首款仿制药研发成功并销售,其成分与原研药相似,老挝卢修斯制药的100mg*30片规格价格更为亲民,每盒约两千多人民币。