2020年4月，美国食品和药物管理局（FDA）批准了图卡替尼（Tukysa），这是一种新型的口服HER2酪氨酸激酶抑制剂。当与曲妥珠单抗和卡培他滨联合使用时，它被用于治疗既往已接受过一种或多种抗HER2治疗方案的晚期HER2阳性乳腺癌成人患者。这些患者的乳腺癌通常是不可切除的或已转移至身体其他部位，甚至包括大脑。

在HER2CLIMB临床研究中，612名患者接受了图卡替尼（每日两次，每次300mg）联合曲妥珠单抗和卡培他滨的治疗，或仅接受曲妥珠单抗和卡培他滨加安慰剂。治疗持续进行，直至疾病出现进展或患者发生不可接受的副作用。结果显示，图卡替尼治疗组的中位治疗时间为5.8个月。

该研究的主要评估指标是无进展生存期（PFS）。与仅接受曲妥珠单抗和卡培他滨的患者相比，接受图卡替尼联合治疗的患者在癌症进展或死亡风险方面显著降低了46%。图卡替尼组的中位无疾病进展时间为7.8个月，而安慰剂组为5.6个月。对于脑转移患者，癌症进展或死亡的风险也显著降低了52%。

在生存期方面，图卡替尼也展现出了显著的优势。图卡替尼治疗组的中位总生存期为21.9个月，而对照组为17.4个月。这意味着接受图卡替尼治疗的患者中有一半的生存期超过了21.9个月，与对照组相比，死亡风险降低了34%。此外，图卡替尼组的中位缓解持续时间也更长。

尽管图卡替尼在治疗上取得了显著的成效，但如同其他强效药物，它也可能带来一些副作用，如腹泻、恶心和疲劳等。因此，医生在制定治疗方案时会根据患者的具体情况进行个体化决策，以在确保治疗效果的同时最小化不良反应。

总的来说，图卡替尼凭借其独特的作用机制和卓越的治疗效果，在HER2阳性乳腺癌治疗领域占据了举足轻重的地位，为众多患者带来了新的治疗选择和希望。