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对于中度再生障碍性贫血(MAA)或低产量单一血细胞减少症(UC)患者，目前尚无标准或广泛有效的治疗方法。艾曲波帕Eltrombopag是一种小分子血小板生成素模拟物，此前已被证明可在难治性重型再生障碍性贫血(SAA)患者中产生持久的低毒性多谱系血液学反应。其在MAA的安全性和有效性尚不清楚。
艾曲波帕Eltrombopag在治疗免疫性血小板减少性紫癜(ITP)时，通常服用6个月。这种药物可能需要4周才能防止大出血。继续按照指示服用艾曲波帕，并告诉您的医生在服用艾曲波帕4周后您是否有任何瘀伤或出血症状。所以艾曲波帕Eltrombopag服用4周后才有显著疗效。
对于重型再生障碍性贫血的治疗，艾曲波帕Eltrombopag在43名患者中进行了研究，并且没有与任何其他药物进行比较。有效性的主要衡量指标是治疗12或16周后对艾曲波帕Eltrombopag(其血小板、红细胞或白细胞计数保持在预设水平以上)有反应的患者数量。在这项研究中，40%的患者(43人中的17人)在12周后对治疗有反应，其中65%的患者(17人中的11人)的血小板计数增加了至少20000/微升，或者在不需要输血的情况下保持稳定。支持性研究的初步数据与主要研究的结果一致，46%的患者在12周后对治疗有反应。