伊马替尼（Imatinib）是一种口服靶向药物，主要用于治疗慢性髓性白血病（CML）和胃肠道间质瘤（GIST）。作为一种酪氨酸激酶抑制剂，伊马替尼通过阻断某些异常酶的活性，抑制癌细胞的增殖和生长，是全球首批进入临床应用的靶向治疗药物之一。

伊马替尼最早获批用于治疗慢性髓性白血病（CML），其靶向的BCR-ABL融合基因是该疾病的主要致病机制。除此之外，伊马替尼还用于治疗胃肠道间质瘤（GIST），这种肿瘤通常与c-KIT基因突变有关。通过抑制这些突变酶的活性，伊马替尼成功延缓了肿瘤细胞的增殖。

伊马替尼的主要作用机制是通过抑制酪氨酸激酶的活性，阻断癌细胞信号通路，防止癌细胞的持续分裂和扩散。对于CML，伊马替尼通过靶向BCR-ABL融合蛋白，特异性地抑制其激酶活性，从而阻止白血病细胞的异常增殖。对于GIST，它则抑制c-KIT受体的异常活性，减少肿瘤细胞的生长。

自2001年在美国首次获批上市以来，伊马替尼在全球范围内广泛应用，显著改善了CML和GIST患者的预后。许多CML患者在服用伊马替尼后达到了长期的缓解，而对于GIST患者，伊马替尼大大延长了肿瘤控制时间和生存期，尤其在手术后辅助治疗中表现出色。

尽管伊马替尼具有显著的治疗效果，但它也伴随一些副作用。常见的副作用包括胃肠道不适（如恶心、呕吐、腹泻）、水肿、疲劳、皮疹等。患者在服用伊马替尼期间需定期监测血液、肝功能和肾功能，及时调整治疗方案以确保安全有效的长期治疗。