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斯帕森坦/司帕生坦(Sparsentan),这一创新药物,以其独特的双重作用机制,在治疗原发性免疫球蛋白A肾病(IgAN)领域展现出了显著疗效。作为一种同时拮抗内皮素A型受体(ETAR)和血管紧张素II型受体(AT1R)的药物,斯帕森坦为IgAN患者提供了一种全新的多靶点治疗方案。
经美国食品药品监督管理局(FDA)批准,斯帕森坦现已上市,并特别指定为孤儿药,用于治疗具有快速疾病进展风险的原发性IgAN成人患者,尤其是那些尿蛋白/肌酐比(UPCR)达到或超过1.5g/g的患者。这一批准基于斯帕森坦在减少蛋白尿方面的显著效果,而这正是通过加速审批流程获得的。
在治疗IgAN的过程中,除了支持性护理、生活方式调整(如锻炼、控制体重、戒烟和限钠饮食)以及降低心血管风险的干预措施外,药物治疗也扮演着重要角色。传统的药物治疗可能包括ACE抑制剂、血管紧张素受体阻滞剂(ARB)和/或免疫抑制疗法。而斯帕森坦,作为一种新型药物,其在治疗体系中的具体定位尚待进一步明确,但其独特的双重作用机制已为患者带来了新的希望。
斯帕森坦的作用不仅仅局限于抑制血管紧张素II的活性,从而减少肾小管的收缩和纤维化进程,更重要的是,它还具有抗炎和免疫调节的功能。这对于那些与免疫反应密切相关的肾炎患者来说尤为重要。在许多原发性肾炎病例中,不当的免疫反应激活可能导致肾脏组织受损,而斯帕森坦则能够通过调节免疫反应,抑制这种不当激活,从而减轻炎症反应,保护肾脏细胞的完整性。