2017年11月9日，美国食品和药物管理局（FDA）批准了达沙替尼（商品名SPRYCEL，百时美施贵宝公司生产）用于儿童慢性期费城染色体阳性（Ph+）慢性粒细胞白血病（CML）的治疗。此项批准标志着CML儿童患者迎来了新的治疗曙光，具有深远的临床意义。

本次批准的依据来源于两项临床试验的数据，共涵盖97名处于慢性期的儿童CML患者，对他们的治疗效果和安全性进行了全面评估。其中一项为1期、开放标签、非随机的剂量探索试验，另一项为2期、同样开放标签且非随机的临床试验。在这些受试者中，有51名新确诊的慢性期CML患者只参与了2期试验，而剩余的46名患者（17名来自1期，29名来自2期）则是对之前的伊马替尼治疗产生了抗性或不耐受。

在治疗流程中，大多数患者采用的是达沙替尼片剂60mg/m2的每日一次用药方案。治疗一直持续到疾病出现恶化或毒性反应达到不可接受的程度。经过24个月的治疗，试验结果显示，96.1%的新确诊患者（95%置信区间：86.5, 99.5）和82.6%对伊马替尼产生抗性或不耐受的患者（95%置信区间：68.6, 92.2）都实现了完全细胞学缓解（CCyR）。

值得注意的是，新确诊患者的平均追踪时间为4.5年，而对伊马替尼产生抗性或不耐受的患者则为5.2年。由于数据截止时，仍有一半以上有反应的患者未出现疾病进展，因此无法准确预估CCyR、主要细胞学反应（MCyR）和主要分子学反应（MMR）的平均持续时间。

在安全性评估方面，接受达沙替尼治疗的97名儿科患者中，约有10%报告了不良事件，包括头痛、恶心、腹泻、皮疹、呕吐、四肢疼痛、腹痛、疲劳以及关节痛等。尽管这些副作用给患者带来了一定的困扰，但综合评估结果显示，达沙替尼在治疗儿童CML患者中显示出了显著的治疗效果和良好的耐受性。

目前，达沙替尼已在国内上市并被纳入乙类医保目录，为患者提供了更多选择。市场上既有原研药也有国产仿制药，价格经医保报销后更加亲民。此外，印度、孟加拉等地也推出了性价比更高的仿制版达沙替尼。

综上所述，达沙替尼的批准为慢性期费城染色体阳性慢性粒细胞白血病的儿童患者带来了新的治疗希望。其卓越的疗效和可控的副作用使达沙替尼成为这一领域的重要治疗选择。随着未来研究的不断深入和临床经验的日益丰富，我们有理由相信达沙替尼将在CML儿童患者的治疗中发挥更加突出的作用。