药物介绍：尼洛替尼用于治疗费城染色体(Ph+)阳性的慢性髓性白血病。尼洛替尼也称为AMN107，是一种正在研究中的酪氨酸激酶抑制剂，可用于治疗慢性粒细胞白血病(CML)。2006年的一项I期临床试验表明，这种药物相对安全，并在被发现对伊马替尼(格列卫)治疗耐药的CML病例中提供了显著的治疗益处，伊马替尼是另一种用于CML一线治疗的酪氨酸激酶抑制剂。

作用机制：慢性骨髓性白血病(CML)是由BCR-ABL癌基因引起的。尼洛替尼抑制BCR-ABL蛋白的酪氨酸激酶活性。与伊马替尼相比，尼洛替尼以更高的亲和力适合BCR-ABL蛋白的ATP结合位点，克服了突变引起的耐药性。AMN107抑制导致慢性粒单核细胞白血病的TEL-血小板衍生生长因子受体β(TEL-PDGFRbeta)和导致嗜酸性粒细胞增多综合征的FIP1-like-1-PDGFRalpha的能力表明AMN107在以这些激酶融合为特征的骨髓增殖性疾病中的潜在用途。AMN107还抑制c-Kit受体激酶，包括药理学上可达到的浓度的D816V-突变的Kit变体，支持在肥大细胞增多症和胃肠基质肿瘤的治疗中的潜在效用。

适应症：治疗费城染色体(Ph+)阳性的慢性髓性白血病。

用药方法：

•推荐的成人剂量：新诊断的Ph+ CML-CP：300毫克口服，每日两次。抗药性或不耐受的Ph+ CML-CP和CML-AP：400毫克，每日两次口服。

•推荐的儿科剂量：新诊断的Ph+CML-CP或对先前TKI治疗耐受或不耐受的Ph+CML-CP和CML-AP：230毫克/米2 ，每日两次口服，四舍五入到最接近的50毫克剂量（最大单次剂量为400毫克）。

副作用：尼洛替尼有许多副作用，包括头痛、疲劳、胃肠道问题如恶心、呕吐、腹泻和便秘、肌肉和关节痛、皮疹和其他皮肤病、流感样症状和血细胞计数减少。不太典型的副作用是心血管系统的副作用，如高血压、各种类型的心律失常和QT间期延长。尼洛替尼还会影响身体的电解质和葡萄糖平衡。尽管与伊马替尼和达沙替尼相比，肺部相关的不良反应很少发生，但有一例服用尼洛替尼的患者因弥漫性肺泡出血导致急性呼吸衰竭的病例报告。在美国，尼洛替尼带有一个黑盒警告，表示可能有心脏并发症。禁忌症包括长QT综合征、低钾血症、低镁血症、妊娠、计划妊娠、哺乳和半乳糖/乳糖不耐受。

上市及价格情况：尼洛替尼国内早已经上市，并且已经纳入医保，患者可以在国内进行购买，由于各地医保政策不同，报销的比例差异巨大，医保后价格大约在7000~11000元左右，规格为150mg*120粒，具体价格请咨询当地药房或者医保局。国外的尼洛替尼主要是原研药，辉瑞原研药价格高达28000元左右；还有比较便宜的印度原研药，规格200mg*28粒价格大约在2150元左右，且国外原研药同国内尼洛替尼药物成分基本一致。