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艾伏尼布/依维替尼(Ivosidenib)是一种新型异柠檬酸脱氢酶-1(IDH1)抑制剂。这种药物在治疗具有特定基因突变的癌症中发挥着重要作用,特别是针对IDH1突变的急性髓性白血病(AML)、胆管癌以及骨髓增生异常综合征(MDS)患者。
艾伏尼布被批准用于治疗以下成年患者群体:
1、急性髓细胞白血病(AML):
(1)新确诊的AML: 该药可与阿扎胞苷联合使用,或作为单药治疗方案,特别适用于75岁及以上或因合并症不适合接受强化诱导化疗的患者。这些患者的白血病细胞需经FDA批准的试验确认存在易感IDH1突变。
(2)复发或难治性AML(R/R AML): 适用于那些经过FDA批准的检测方法确认存在IDH1突变的成年患者。
2、复发或难治性骨髓增生异常综合征(R/R MDS): 此药物适用于治疗那些经检测确认存在IDH1突变的成年患者。
3、局部晚期或转移性胆管癌: 艾伏尼布也适用于治疗既往已接受过治疗,且肿瘤经检测存在IDH1突变的成年患者。
艾伏尼布的作用机制在于它能够减少肿瘤代谢物2-羟基戊二酸(2-HG)的异常产生,从而诱导恶性细胞分化,抑制其异常增殖。患者需遵医嘱,每日一次口服艾伏尼布片剂,可根据个人情况选择是否与食物同服,直至病情出现进展或药物毒性变得不可接受为止。这种创新药物的出现,为IDH1突变相关的癌症患者提供了新的治疗选择。