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普拉替尼的适用范围及作用疗效如何?

普拉替尼(商品名:普吉华)是一种口服的、强效高选择性受体酪氨酸激酶RET抑制剂。该药物已获中国国家药品监督管理局批准上市,主要用于治疗多种由RET基因变异引起的恶性肿瘤。普拉替尼通过抑制RET及其下游分子的磷酸化,从而有效抑制RET基因变异细胞的增殖,为癌症患者提供了新的治疗选择。

普拉替尼的适用范围广泛,包括转染期间转移性重排(RET)融合阳性非小细胞肺癌的成年患者。对于这类患者,普拉替尼能够显著抑制肿瘤细胞的生长和扩散,延长患者的生存期并提高生活质量。一项多中心、非随机、开放性、多队列临床研究(ARROW)评估了普拉替尼在治疗RET融合阳性非小细胞肺癌患者中的有效性。结果显示,在既往接受过铂类药物化疗的RET融合阳性非小细胞肺癌患者中,普拉替尼的总缓解率达到了57%,且中位缓解时间显著延长。这一结果表明,普拉替尼对于这类患者具有显著的治疗效果。

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此外,普拉替尼还适用于12岁及以上患有晚期或转移性RET突变型甲状腺髓样癌(MTC)需要全身治疗的成人和儿童患者。对于这类患者,普拉替尼能够稳定病情,减少病痛,提高治疗效果。同时,对于12岁及以上患有晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌需要全身治疗且放射性碘难治(如果放射性碘适用)的患者,普拉替尼也展现出了良好的治疗效果。

然而,值得注意的是,普拉替尼是一种处方药,患者在使用时必须严格遵循医嘱。在用药前,患者应进行全面的身体检查,确保药物适用于自身病情。在用药过程中,患者应定期复诊,监测病情变化,以便及时调整治疗方案。

总的来说,普拉替尼作为一种高选择性RET抑制剂,在多种由RET基因变异引起的恶性肿瘤治疗中展现出了显著的疗效。然而,患者在使用时必须严格遵循医嘱,确保用药安全有效。

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