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Elzonris (tagraxofusp-erzs)用于治疗什么疾病?

Elzonris (tagraxofusp-erzs)是Stemline Therapeutics公司研发的一种融合蛋白,由重组人白细胞介素-3 (IL-3)和截短的白喉毒素(DT)组成,通过抑制BPDCN和其他血液恶性肿瘤的CD123表达细胞中的蛋白质合成并导致细胞死亡来发挥作用临床适应症为成人和2岁及以上儿童患者的母细胞性浆细胞样树突细胞肿瘤(BPDCN)。

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BPDCN是一种罕见的侵袭性血液肿瘤,以浆细胞样树突细胞(pDCs)的恶性增殖为特征。通常存在于骨髓、外周血和/或皮肤,也可能累及淋巴结和内脏。通常表现为或可能被误诊为急性髓细胞性白血病、非霍奇金淋巴瘤、急性淋巴细胞性白血病、骨髓增生异常综合征和慢性粒单核细胞性白血病,以及其他具有皮肤表现的恶性肿瘤。BPDCN的诊断包括识别细胞表面标记,包括在许多血液恶性肿瘤(包括BPDCN)中表达的关键标记CD123。BPDCN使用包括CD123、CD4和CD56的免疫表型三联标记更准确地诊断。BPDCN以前的名称包括原始自然黑仔(NK)细胞淋巴瘤和CD4+/CD56+血液肿瘤。Elzonris是第一个批准的BPDCN治疗方法,也是第一个CD123靶向治疗方法。

据了解,Elzonris目前还没有通过药监局的批准,因此患者需要从海外药房购买,经查,海外药房中上市的该药物规格1000mcg/ml价格在260000人民币(受汇率影响价格可能会有所波动)。


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