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Elzonris (tagraxofusp-erzs)是由Stemline Therapeutics公司研发的一种融合蛋白,由重组人白细胞介素-3 (IL-3)和截短的白喉毒素(DT)组成,通过抑制BPDCN和其他血液恶性肿瘤的CD123表达细胞中的蛋白质合成并导致细胞死亡来发挥作用。临床适应症为成人和2岁及以上儿童患者的母细胞性浆细胞样树突细胞肿瘤(BPDCN)。
BPDCN是一种罕见的侵袭性血液肿瘤,以浆细胞样树突细胞(pDCs)的恶性增殖为特征。通常存在于骨髓、外周血和/或皮肤,也可能累及淋巴结和内脏。通常表现为或可能被误诊为急性髓细胞性白血病、非霍奇金淋巴瘤、急性淋巴细胞性白血病、骨髓增生异常综合征和慢性粒单核细胞性白血病,以及其他具有皮肤表现的恶性肿瘤。BPDCN的诊断包括识别细胞表面标记,包括在许多血液恶性肿瘤(包括BPDCN)中表达的关键标记CD123。BPDCN使用包括CD123、CD4和CD56的免疫表型三联标记更准确地诊断。BPDCN以前的名称包括原始自然黑仔(NK)细胞淋巴瘤和CD4+/CD56+血液肿瘤。Elzonris是第一个批准的BPDCN治疗方法,也是第一个CD123靶向治疗方法。
据了解,Elzonris目前还没有通过药监局的批准,因此患者需要从海外药房购买,经查,海外药房中上市的该药物规格1000mcg/ml价格在260000人民币(受汇率影响价格可能会有所波动)。