BPDCN是一种侵袭性的、罕见的血液恶性肿瘤，既往疗效不佳，是一个医疗需求未得到满足的领域。BPDCN可能表现出与某些疾病相似的特征，并可能被误诊为某些疾病，包括急性髓细胞白血病、非霍奇金淋巴瘤、急性淋巴细胞白血病、骨髓增生异常综合征和慢性粒单核细胞白血病，以及其他具有皮肤表现的恶性肿瘤。BPDCN通常存在于骨髓和/或皮肤中，也可能涉及淋巴结和内脏。Elzonris是第一个批准用于BPDCN的治疗方法，也是第一个批准的CD123靶向治疗方法。此药物的临床疗效如何呢？

在一项多中心、多短期、开放标签、单组临床试验中将该药物用于初治或既往接受过BPDCN治疗的患者。在3期(关键期)队列中，13名未经治疗的BPDCN患者按照标签剂量和方案接受了Elzonris治疗。疗效基于完全缓解率或临床完全缓解率(CR/CRc ), CRc定义为完全缓解，残留皮肤异常不表明疾病活动。在这个关键队列中，CR/CRc率为53.8%(7/13)。未达到CR/CRc的中位持续时间(范围:3.9至12.2个月)。对94名初次接受治疗或之前接受过治疗的成人髓系恶性肿瘤患者，按照标示剂量和方案进行了Elzonris的安全性评估。最常见的不良反应(发生率≥30%)是毛细血管渗漏综合征(CLS)、恶心、疲劳、外周水肿、发热和体重增加。最常见的实验室异常(发生率≥50%)是白蛋白、血小板、血红蛋白、钙、钠降低，以及葡萄糖、丙氨酸转氨酶(ALT)和天冬氨酸转氨酶(AST)升高。由于Elzonris的安全性被认为是可接受的，并可以采取具体措施将最严重副作用的风险降至最低，因此该药物获得了批准。

经查，海外药房中上市的Elzonris规格1000mcg/ml价格在260000人民币（受汇率影响价格可能会有所波动）。