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恩西地平(Enasidenib)作为一种针对携带异柠檬酸脱氢酶2(IDH2)基因突变的成人复发或难治性急性髓系白血病(AML)的靶向药物。
恩西地平在临床试验中展现出了显著的疗效。多项研究表明,使用恩西地平的患者中,部分患者的白血病细胞得到了减少,骨髓中的正常细胞比例增加,白血病的进展得到了有效控制。此外,恩西地平还可以显著延长患者的生存期,提高患者的整体生存质量。具体来说,恩西地平的客观缓解率(ORR)为40.3%,其中完全缓解(CR)率为19.3%,部分缓解(PR)率为15.6%。中位无进展生存期(PFS)为6.9个月,中位总生存期(OS)为9.3个月,达到CR的患者的中位OS更是延长至19.7个月。
虽然恩西地平在临床试验中表现出色,但其长期疗效仍需进一步观察。对于长期服用的患者,需要定期监测疾病进展和药物反应,以确保治疗效果的持续性。
恩西地平的常见副作用包括恶心、呕吐、腹泻、肝功能异常等。虽然大多数患者可以通过调整剂量或采取其他措施来缓解这些不良反应,但长期服用的安全性和耐受性仍然需要密切关注。特别是对于那些可能出现严重副作用的患者,需要定期进行全面的身体检查和血液检测。
恩西地平作为口服药物,患者可以在家中进行治疗,这在一定程度上提高了患者的生活质量。然而,长期服用的患者可能需要面对持续的药物副作用和疾病进展的风险,这可能对患者的心理和生活质量产生一定影响。
参考资料:
https://www.sciencedirect.com/topics/medicine-and-dentistry/enasidenib