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非输血依赖性地中海贫血(NTDT)定义为一组患者,他们不需要为生存而定期输血,但由于与输血铁超载不同的潜在疾病相关机制,存在铁积累的显著风险。与重型β-地中海贫血相比,在NTDT,铁超载的管理很少受到关注,尽管有证据表明随着年龄的增长,铁诱导的并发症显著增加。
铁螯合剂地拉罗司deferasirox在NTDT的疗效和安全性已在两项试点研究和NTDT首项针对任何螯合剂的前瞻性随机安慰剂对照研究(THALASSA)中进行了评估。用地拉罗司deferasirox治疗长达2年,铁负荷持续降低,具有临床上可管理的安全性。根据这些试验数据,地拉罗司deferasirox是第一个被批准用于NTDT患者的铁螯合剂,现在有了NTDT指南,医生可以更好地在NTDT实现铁负荷的有效监测和管理。
但地拉罗司deferasirox在使用时有一些禁忌症需要患者注意:地拉罗司deferasirox禁用于以下患者:估计GFR小于40毫升/分钟/1.73平方米;绩效状态不佳;高危骨髓增生异常综合征;晚期恶性肿瘤;血小板计数低于50 x 109/L;已知对地拉罗司deferasirox的任何成分过敏的患者。
若患者有以上情况,禁止使用地拉罗司deferasirox,所以在使用该药物之前,若有上述情况必须如实告知主治医生,以免造成不可挽回的后果。