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艾伏尼布/依维替尼(Ivosidenib),作为一种创新的口服小分子异柠檬酸脱氢酶-1(IDH1)抑制剂,已在特定类型的白血病和淋巴瘤治疗中展现出显著效果。这种药物针对的是IDH1酶,该酶在维持正常祖细胞和干细胞分化中扮演着关键角色。当IDH1发生突变时,会产生有毒的中间体2-羟基戊二酸(2-HG),这种物质会阻碍细胞的正常分化并助推癌细胞的增殖。据统计,7%至14%的急性髓细胞性白血病(AML)患者中存在IDH1突变。在实验室环境下,艾伏尼布已成功降低IDH1突变癌细胞中的2-HG水平,并恢复了细胞的正常分化过程。
该药物的作用机制在于针对突变的IDH1基因。在健康细胞中,IDH1基因负责产生参与细胞正常化学活动的IDH1蛋白。然而,IDH1基因突变会导致异常版本的IDH1蛋白及肿瘤代谢物D-2-羟基戊二酸(2-HG)的产生。艾伏尼布能够有效降低患者体内的2-HG水平,减少未成熟骨髓细胞(原始细胞)的数量,并提升成熟髓样细胞的比例。原始细胞通常不会出现在血液中,其出现往往意味着存在诸如骨髓增生异常综合征等骨髓问题。
经过一系列临床试验的验证,艾伏尼布在治疗AML及具有IDH1突变的胆管癌患者中取得了令人鼓舞的疗效。正因如此,2018年艾伏尼布在美国获得了针对难治性或复发性AML(携带IDH1突变)的加速批准。随后,其适应症进一步扩展至复发或难治性骨髓增生异常综合征,以及经过先前治疗的、存在易感IDH1突变或重排的晚期或转移性胆管癌。
艾伏尼布以250毫克的片剂形式存在,商品名Tibsovo,建议的用药剂量为每天500毫克,持续服用直至疾病出现进展或患者无法耐受其毒性。
对于想要购买艾伏尼布的患者来说,了解药物的购买途径和价格至关重要。虽然艾伏尼布的原研药已经在国内市场上市,但遗憾的是,它目前还未被纳入医保体系。在国内,常见的药品规格为0.25克60片装,每盒的售价大约高达七万人民币。患者可以在国内的医院或药店等渠道购买到这种药物。
若将目光投向海外市场,美国原研版的艾伏尼布售价可能更为昂贵,甚至可能超过二十万人民币(具体价格会根据汇率波动而有所变化)。然而,值得注意的是,海外市场上已经出现了艾伏尼布的仿制药。这些仿制药在成分上与原研药相似度极高,但价格却更为亲民。例如,老挝生产的250毫克60片装仿制药,其售价仅为六千多元人民币(价格可能会受汇率影响而有所波动)。