2010年6月17日，经过优先审查，美国美国食品药品监督管理局(FDA)已经批准尼洛替尼（Nilotinib）用于治疗慢性期新诊断的费城染色体阳性慢性髓性白血病(Ph+ CML)成年患者。随着这一批准，尼洛替尼成为自推出Glivec(伊马替尼)以来新诊断患者的第一个新的治疗选择，为这种血液癌症患者提供了一个重大进步。

美国的批准是基于ENESTnd(在新诊断的Ph+ CML患者的临床试验中评估尼洛替尼的疗效和安全性)III期临床试验的结果，该结果发表在《新英格兰医学杂志》(NEJM)上。

“随着我们在尼洛替尼上看到的更快、更深入的反应，新诊断的慢性粒细胞白血病患者将有一个新的、更有效的治疗选择，”诺华肿瘤学总裁埃尔韦·霍佩诺特说。

尼洛替尼是Bcr-Abl蛋白的有效和选择性抑制剂，可导致Ph+ CML中癌细胞的产生。它还能有效对抗与格列卫耐药相关的广谱Bcr-Abl突变。尼洛替尼的首次临床试验仅在发现后21个月开始，该药物于2007年首次获得监管机构批准作为二线治疗。

正如之前报道的那样，在与格列卫的关键一对一试验中，尼洛替尼在治疗效果的关键指标上超过了格列卫。尼洛替尼消除Bcr-Abl的速度比Glivec更快，导致癌症进展率更低，甚至早在12个月。Bcr-Abl的深度减少被称为主要的分子反应，被认为是与Ph+ CML患者的良好长期结果相关的关键治疗里程碑。与Glivec相比，尼洛替尼治疗导致主要分子缓解率和完全细胞遗传学缓解率更高(消除了作为癌症标志的费城染色体)。

一项随机、开放、多中心的ENESTnd试验比较了尼洛替尼与Glivec在新诊断的慢性期Ph+ CML成年患者中的疗效和安全性。这是有史以来对新诊断的慢性期Ph+ CML患者进行的最大规模的两种口服疗法的全球随机比较。

尼洛替尼组的2名患者进展至加速期或急变期，而伊马替尼组的17名患者进展至加速期或急变期。在研究中，尼洛替尼耐受性良好。与格列卫400 mg每日一次组相比，尼洛替尼300 mg每日两次组因不良事件而停药的患者较少。研究中没有患者的QT间期延长超过500毫秒。此外，两种治疗均未发生猝死。

全球范围内都在提交尼洛替尼一线适应症的监管申请，目前已在欧盟、瑞士和日本提交了申请。

尼洛替尼国内早已经上市，并且已经纳入医保，患者可以在国内进行购买，由于各地医保政策不同，报销的比例差异巨大，医保后价格大约在7000~11000元左右，规格为150mg*120粒，具体价格请咨询当地药房或者医保局。国外的尼洛替尼主要是原研药，辉瑞原研药价格高达28000元左右；还有比较便宜的印度原研药，规格200mg*28粒价格大约在2150元左右，且国外原研药同国内尼洛替尼药物成分基本一致。