2020年4月8日，食品药品监督管理局批准康奈非尼（Encorafenib） (BRAFTOVI，Array BioPharma Inc .)与西妥昔单抗联合用于治疗既往治疗后通过FDA批准的试验检测到BRAF V600E突变的转移性结直肠癌(CRC)成年患者。

在一项随机、活性对照、开放标签、多中心试验(BEACON CRCNCT02928224)。合格的患者需要具有BRAF V600E突变阳性的转移性CRC(由Qiagen®BRAF V600E RGQ PCR试剂盒)与一个或两个先前方案后的疾病进展。共有220名患者随机接受恩克拉芬尼(300 mg，每日一次口服)联合西妥昔单抗治疗，221名患者随机接受伊立替康或FOLFIRI联合西妥昔单抗治疗。

主要疗效结果指标是总生存期(OS)。其他疗效结果指标包括无进展生存期(PFS)、总体确诊缓解率(ORR)和缓解持续时间(DoR)。在随机接受康奈非尼加西妥昔单抗或对照组的前220名患者子集中，通过审查评估ORR和DoR。与对照组的5.4个月(95% CI: 4.8，6.6，HR 0.60)相比，康奈非尼和西妥昔单抗组的中位OS为8.4个月(95% CI: 7.5，11.0；95% CI: 0.45，0.79；p=0.0003)。与对照组的1.5个月(95% CI: 1.4，HR 0.40)相比，康奈非尼和西妥昔单抗组的中位PFS为4.2个月(95% CI: 3.7，5.4；95% CI: 0.31，0.52；p< 0.0001)。ORR分别为20% (95%可信区间:13%，29%)和2% (95%可信区间:0%，7%)。康奈非尼和西妥昔单抗组的中位DOR为6.1个月(95% CI: 4.1，8.3)，而对照组未达到(95% CI: 2.6，NR)。

康奈非尼作为一种ATP竞争性RAF激酶抑制剂，降低ERK磷酸化和下调细胞周期蛋白D1。这使细胞周期停滞在G1期，诱导衰老而没有凋亡。因此，它只对具有BRAF突变黑素瘤有效，这种黑素瘤占所有黑素瘤的50%。康奈非尼的血浆消除半衰期约为6小时，主要通过细胞色素P450酶的代谢产生。

康奈非尼和西妥昔单抗最常见的不良反应(≥25%)是疲劳、恶心、腹泻、痤疮样皮炎、腹痛、食欲下降、关节痛和皮疹。

建议的康奈非尼剂量为300 mg，每日一次，与西妥昔单抗联合使用。

康奈非尼还没有在国内上市，因此患者无法在国内进行购买，需要海外购买药品。国外只有康奈非尼原研药，主要是德国皮尔法伯原研药，价格十分高昂，高达十多万元。