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恩西地平(Enasidenib/Idhifa)是一种针对特定类型白血病的靶向性药物,其主要作用于异柠檬酸脱氢酶2(IDH2)突变的急性髓系白血病(AML)患者。
恩西地平能够特异性地抑制IDH2突变体的活性,阻断白血病细胞代谢途径中的异常改变。由于IDH2突变会导致细胞代谢异常,产生一种称为2-羟基戊二酸(2-HG)的代谢产物,进而促进恶性细胞的增殖。恩西地平通过抑制IDH2酶活性,减少2-HG的生成,从而有效地抑制白血病细胞的生长和扩散。
除了抑制肿瘤细胞生长外,恩西地平还能促使白血病细胞向正常成熟的血细胞分化。这一过程有助于减少异常的白血病细胞数量,恢复正常的造血功能,从而改善患者的病情。
恩西地平在治疗过程中,能够缓解白血病患者常出现的贫血、出血、感染等症状。这有助于改善患者的生活质量,减少因疾病带来的痛苦和不适。
临床试验表明,恩西地平能够显著延长IDH2突变AML患者的无进展生存期(PFS)和总生存期(OS)。通过抑制白血病细胞的生长和诱导分化,恩西地平为患者争取了更多的生存时间。
恩西地平通过控制疾病进展和缓解相关症状,提高了患者的生活质量。患者可能会有更多的精力进行日常活动,减少因疾病带来的限制和不便。
恩西地平在治疗过程中表现出良好的安全性和耐受性。尽管患者可能会出现一些不良反应,如恶心、呕吐、腹泻等,但这些反应大多为轻至中度,且通过调整剂量、对症处理等措施可以得到有效缓解。
参考资料:
https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-granted-regular-approval-enasidenib-treatment-relapsed-or-refractory-aml