2023年7月20日，美国食品药品监督管理局正式批准了奎扎替尼（Vanflyta）与标准阿糖胞苷和蒽环类抗生素的诱导治疗，以及阿糖胞苷的巩固治疗联合使用，作为巩固化疗后的维持单一疗法。该疗法专门针对经FDA批准的试验检测确认为FLT3内部串联重复（ITD）阳性的新诊断急性髓细胞白血病（AML）成年患者。同时，美国FDA还批准了LeukoStrat CDx FLT3突变检测作为Vanflyta的辅助诊断工具。

为了评估奎扎替尼联合化疗的疗效，进行了一项名为QuANTUM-First（NCT02668653）的随机、双盲、安慰剂对照试验。该试验涉及539名新诊断的FLT3-ITD阳性AML患者，他们的FLT3-ITD状态通过一项临床试验检测进行前瞻性确定，并通过伴随的诊断性白细胞层CDx FLT3突变检测进行了回顾性验证。

患者被随机（1:1）分配至奎扎替尼组（n=268）或安慰剂组（n=271），接受诱导和巩固治疗以及维持单一治疗。值得注意的是，巩固后治疗开始时并未进行重新随机化。对于进行造血干细胞移植（HSCT）的患者，他们在HSCT恢复后开始维持治疗。

试验的主要疗效结果指标是总生存期（OS），从随机分组日开始计算，直至任何原因导致的死亡。在最后一名患者被随机分组后至少24个月的随访后，进行了主要分析。结果显示，奎扎替尼组的OS有统计学上的显著改善，风险比（HR）为0.78，95%置信区间（CI）为0.62至0.98，双面p值为0.0324。此外，奎扎替尼组的完全缓解（CR）率为55%，中位持续时间为38.6个月，而安慰剂组的CR率也为55%，但中位持续时间仅为12.4个月。

然而，需要指出的是，奎扎替尼并不适用于异基因HSCT后的维持单药治疗，因为在这种情况下，尚未证实奎扎替尼能改善OS。

在安全性方面，奎扎替尼的方框警告提到了QT间期延长、尖端扭转型室性心动过速和心脏骤停的风险。因此，奎扎替尼只能通过一项风险评估和缓解战略（REMS）下的限制性计划（即Vanflyta REMS）获得。关于不良反应的完整列表，请参考处方信息。

至于奎扎替尼的推荐剂量，具体如下：在“7 + 3”诱导方案的第8-21天，每天口服一次35.4毫克（与阿糖胞苷和柔红霉素或伊达比星联用）；在巩固治疗阶段，于第6-19天每天口服一次35.4毫克的高剂量阿糖胞苷；在维持治疗阶段，第1至14天每天口服26.5毫克，此后每天口服53毫克，最多进行36个28天周期的治疗。

参考资料：https://www.fda.gov/drugs/drug-approvals-and-databases/fda-approves-quizartinib-newly-diagnosed-acute-myeloid-leukemia