Revuforj（Revumenib）是一种新型的小分子药物，专门设计用于治疗患有赖氨酸转移酶2A基因（KMT2A）重排的复发性或难治性急性白血病（AML）患者，适用于1岁及以上的成人和儿童。KMT2A基因的重排会导致急性白血病的侵袭性亚型，这种疾病常常伴随极差的预后和高达10%的复发率。

Revuforj的主要成分Revumenib通过选择性阻断野生型KMT2A和KMT2A融合蛋白与menin之间的相互作用，发挥其抗肿瘤活性。Menin是一种在细胞信号转导和基因表达调控中起关键作用的支架蛋白。通过这一途径，Revuforj能够影响肿瘤细胞的生长和存活，从而有效对抗因KMT2A重排引起的恶性肿瘤。

Revuforj的上市获得了美国食品药品监督管理局（FDA）的批准，其依据是AUGMENT-101临床试验的积极结果。研究显示，使用Revuforj治疗的患者中，完全缓解（CR）与部分血液学恢复（CRh）的联合发生率达到21.2%。此外，CR和CRh的中位持续时间为6.4个月，而CR或CRh的中位时间为1.9个月，这些数据表明Revuforj在改善患者预后方面的潜力。

Revuforj为口服剂型，推荐每日服用两次，患者可在禁食状态下或与低脂餐一同服用。然而，使用Revuforj也可能引起一系列不良反应，常见的不良反应发生率达到20%以上，包括出血、恶心、肌肉骨骼疼痛、感染、发热、粒细胞减少症、细菌感染、腹泻、分化综合征、QTc间期延长、食欲下降、便秘、水肿、病毒感染和疲劳等。尤其是分化综合征，需引起高度重视，因为这种并发症可能会危及生命。

参考资料：https://www.drugs.com/history/revuforj.html