Revuforj（Revumenib）是一种全新的口服小分子药物，属于首类menin抑制剂，专门针对1岁及以上的成人和儿童中存在赖氨酸转移酶2A基因（KMT2A）易位的复发性或难治性急性白血病。该药物在2024年11月获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准，成为首个专门用于治疗KMT2A异常白血病患者的menin抑制剂。

KMT2A易位是指发生在染色体11q23上的基因重排，约影响5%至10%的急性白血病患者，尤其是在大多数婴儿急性淋巴细胞白血病病例中表现突出。这种基因异常与相关转录通路的激活密切相关，特别是涉及HOXA基因及其辅因子MEIS1的转录途径。KMT2A的异常不仅影响基因表达，还在白血病的发生和发展中发挥关键作用，因此，针对这一信号通路的治疗策略显得尤为重要。

Menin是一种与正常及重排KMT2A相互作用的支架蛋白，在维持KMT2A功能和HOXA基因表达方面起着重要作用，这种相互作用被认为在白血病的发展中扮演着重要角色。Revuforj通过阻断menin与异常KMT2A之间的结合，从而干扰癌细胞的增殖及存活，为治疗这类难治性白血病提供了全新的可能性。

临床研究表明，Revuforj在复发或难治性KMT2A易位急性白血病患者中的治疗成果显著。例如，在一项临床试验中，部分患者实现了完全缓解，而其维持时间远优于传统治疗方案。这些积极的结果增强了医患对Revuforj在临床应用前景的信心，并为患者提供了新的治疗选择。

参考资料：https://go.drugbank.com/drugs/DB18515