Revuforj（Revumenib）是一种创新的靶向治疗药物，专门用于治疗急性白血病，其主要机制是通过靶向支架蛋白menin来实现疗效。Menin在细胞内发挥着关键的调控作用，特别是在白血病的发生与发展中占据重要地位。Revumenib通过有效阻断menin与野生型及重排KMT2A（赖氨酸转移酶2A）之间的相互作用，从而下调相关的致病转录途径。

KMT2A重排是急性白血病中常见的一种突变类型，KMT2A融合蛋白的形成会激活与白血病相关的转录途径，进而导致白血病细胞的异常增殖和分化停滞。Revumenib通过破坏这种融合蛋白与menin的结合，阻断致病信号的传递，促进白血病细胞的成熟与分化，并有效抑制其增殖。这一机制为急性白血病患者特别是那些携带KMT2A重排的患者提供了新的治疗选择，Revumenib显示出显著的抗肿瘤活性。

在非临床研究中，Revumenib表现出了良好的抗增殖效果。体外和体内的实验结果表明，该药物能够有效抑制带有KMT2A融合蛋白的白血病细胞生长，并调节多种与细胞分化相关基因的转录水平。这些研究不仅证实了Revumenib的靶向作用，也为其后续的临床应用提供了理论基础。

目前关于Revumenib的剂量与效果之间关系的研究尚在进行中。尽管现有数据支持该药物在适当剂量下的有效性与安全性，但仍需更多的临床试验来验证其最佳使用方案及长期疗效。在使用Revumenib时，QTc间期的变化需引起特别关注。该药物可能导致QTc延长，尤其是在与其他可能引起QTc延长的药物联合使用时，风险更高。因此，在患者接受该治疗期间，医生需密切监测心电图，根据实际情况调整治疗方案，以确保患者的安全与治疗效果。

参考资料：https://go.drugbank.com/drugs/DB18515