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奎扎替尼的作用与价格探讨

奎扎替尼(Quizartinib),以商品名Vanflyta销售,是一种口服的高效II型FLT3抑制剂,主要用于治疗FLT3-ITD阳性的急性髓系白血病(AML)成年患者。这种药物通过靶向FLT3激酶并抑制其活性,有效阻断由FLT3-ITD突变引发的细胞信号传导通路,从而实现对白血病细胞增殖和存活的抑制。

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FLT3-ITD突变是AML中常见的分子异常,与预后不良密切相关。奎扎替尼的问世为这些患者带来了新的治疗希望。在临床试验中,奎扎替尼显示出显著的疗效,能够延长患者的无进展生存期和总生存期,并帮助部分患者实现完全缓解。

此外,奎扎替尼不仅可以作为单药治疗,还常与标准化疗方案联合使用,应用于新诊断的FLT3-ITD阳性AML患者的诱导和巩固治疗。这种联合治疗方案可以进一步提升治疗效果,降低疾病复发的风险。

然而,奎扎替尼的使用也伴随一定的副作用和风险。常见的不适包括恶心、呕吐、腹泻及疲劳等消化系统和神经系统方面的问题。而且,患者还有可能出现QT间期延长和肝功能异常等较为严重的副作用。因此,在治疗过程中,医生需密切监测患者的健康状况,并根据具体情况调整剂量和优化治疗方案。

目前,奎扎替尼尚未在国内正式上市,国内患者暂时无法直接购买该药物。根据相关信息,奎扎替尼已在海外上市,其中欧洲市场的原研版17.7mg28片的价格约为80000元,而老挝的仿制版(17.7mg14片)售价约为1800元。

总体来看,奎扎替尼是一种有效针对FLT3-ITD阳性AML患者的靶向治疗药物,其面世为患者提供了新的治疗选择与希望。在使用过程中,需关注副作用与风险,并在专业医生的指导下进行治疗。

 

参考资料:https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC6081740/

 


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