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阿西米尼(Asciminib),也被称为Scemblix,是一种新一代的酪氨酸激酶抑制剂(TKI)。在慢性髓性白血病(CML)的治疗中,它扮演着重要角色。当费城染色体产生时,它会在BCR和ABL1基因之间形成融合,这种融合基因编码的BCR-ABL1蛋白是导致CML细胞异常增殖的关键因素。阿西米尼通过特异性地阻断ABL1部分的融合,从而抑制BCR-ABL1蛋白的活性,有效防止或限制骨髓中白细胞的异常增殖,帮助患者控制病情。
阿西米尼主要适用于以下几类患者:
1. 费城染色体阳性慢性期CML(Ph+CML-CP)成年患者:特别是那些已经接受过两种或更多种酪氨酸激酶抑制剂(TKIs)治疗但未能获得理想效果的患者。阿西米尼为这些患者提供了新的治疗选择。
2. T315I突变的Ph+ CML-CP成人患者:T315I突变是CML患者对传统TKIs产生耐药性的主要原因之一。阿西米尼能够抑制T315I突变的BCR-ABL1蛋白,从而克服这一耐药问题。
3. 新诊断的费城染色体阳性慢性髓性白血病(Ph+ CML)在慢性期(CP)的患者:对于这部分患者,阿西米尼也可作为首次治疗的选择,尤其是在其他治疗方案不适用或效果不佳的情况下。
阿西米尼的出现,为慢性髓性白血病的治疗带来了新的希望。它通过精准靶向BCR-ABL1蛋白,有效抑制了CML细胞的增殖和扩散,为不同类型的患者提供了个性化的治疗方案。然而,使用阿西米尼时,患者仍需遵循医生的指导,密切关注药物可能带来的副作用,如高血压、疲劳、恶心等,并及时向医生报告任何异常情况。
总之,阿西米尼作为新一代靶向药,在慢性髓性白血病的治疗中展现出了显著的效果和潜力,为不同病情和耐药情况的患者提供了新的治疗选择。
参考资料:
https://www.webmd.com/drugs/2/drug-182645/scemblix-oral/details
https://www.drugs.com/history/scemblix.html