- 相关文章
阿西米尼(Asciminib,商品名Scemblix)是一种用于治疗慢性髓性白血病(CML)的创新药物。它属于酪氨酸激酶抑制剂(TKI)的一种,通过抑制BCR-ABL1融合蛋白的STAMP(ABL肉豆蔻酰基口袋)来减少恶性白血病细胞的数量,从而达到治疗疾病的目的。
在临床应用方面,阿西米尼已经展现出显著的治疗效果。一项临床试验结果显示,在接受阿西米尼治疗的患者中,有相当比例的患者达到了主要分子学反应(MMR),即慢性髓性白血病细胞数量显著减少。此外,阿西米尼的安全性和耐受性得到了广泛认可,尽管部分患者可能会出现一些轻微的不良反应,如疲劳、恶心和腹泻等,但大部分患者能够较好地耐受。
阿西米尼于2021年正式在美国获批上市,是FDA批准的首个STAMP抑制剂,专门用于那些对先前两种或多种酪氨酸激酶抑制剂治疗无效或产生耐药性的慢性期费城染色体阳性CML(Ph+ CML-CP)成年患者,并批准用于Ph+ CML-CP合并T315I突变的成年患者。这种药物通过其独特的作用机制,为慢性髓性白血病患者提供了新的治疗选择。随后阿西米尼于2024年还获得关于慢性期新诊断费城染色体阳性慢性髓细胞白血病成年患者的新批准。
尽管阿西米尼在全球范围内展现了良好的疗效,目前仍未在中国大陆上市。患者可以选择在海外购买阿西米尼,价格因生产厂家和地区而异。例如,诺华生产的欧版阿西米尼原研药售价约为4万多人民币一盒(40mg*60片),而老挝卢修斯制药生产的仿制药价格更为亲民,每盒售价约在4千多人民币,这为很多患者提供了经济上的选择。
总之,阿西米尼作为一种新型的慢性髓性白血病治疗药物,已经在国际市场上展示了良好的治疗效果和安全性。尽管目前尚未在中国市场获得批准,患者仍可通过正规渠道获取该药物,从而为慢性髓性白血病患者带来新的治疗希望。
参考资料:
https://www.drugs.com/newdrugs/novartis-scemblix-granted-fda-accelerated-approval-newly-diagnosed-cml-6401.html
https://www.drugs.com/newdrugs/fda-approves-scemblix-asciminib-philadelphia-chromosome-positive-chronic-myeloid-leukemia-ph-cml-5705.html