阿伐曲泊帕/苏可欣（Avatrombopag）是一种创新型的血小板生成素受体激动剂，近期在成人免疫性血小板减少症（ITP）的治疗中取得了显著成效。然而，对于儿童患者而言，其应用尚待进一步探索与确认。目前，关于阿伐曲泊帕在儿童群体中使用的安全性和效果的研究数据仍然有限。但最近公布的一项多中心、回顾性研究为我们揭示了这一药物在儿童ITP治疗中的潜在价值。

该研究聚焦于那些对传统治疗无反应或复发的持续性和慢性ITP儿童患者，他们的年龄跨度广泛，从幼儿到青少年均有涉及。在接受阿伐曲泊帕至少12周的治疗后，结果令人鼓舞。短短四周内，近八成的患者达到了完全缓解的标准，超过三分之二的患者血小板计数恢复至正常水平且无出血现象。更值得一提的是，中位缓解时间仅为7天，显示出阿伐曲泊帕在迅速提升血小板计数方面的卓越能力。在随后的跟踪随访中，这种良好的治疗效果得到了持续保持。

除了对血小板计数的积极影响外，该研究还观察到阿伐曲泊帕在减少出血事件方面的显著效果。治疗前，超过半数的患者存在不同程度的出血情况，但在接受治疗后，这一比例大幅下降至仅不到3%。这一发现表明，阿伐曲泊帕不仅能够有效提升血小板数量，还能在实质上改善患者的生活质量，减少因出血带来的风险。

此外，研究还发现，在接受阿伐曲泊帕治疗的过程中，患者对其他ITP治疗药物的依赖程度也显著降低。这一变化不仅减轻了患者的治疗负担，也进一步证明了阿伐曲泊帕作为单一治疗药物的潜力。

参考资料：https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/38362793/