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普拉替尼,商品名为普吉华(GAVRETO),是一种创新型的口服靶向抗癌药物,属于受体酪氨酸激酶RET抑制剂。它由中国第一个获批上市,主要用于治疗携带RET基因突变或融合的癌症患者,为这些患者提供了新的治疗选择和希望。
普拉替尼的适应症非常明确且广泛。首先,它适用于既往接受过含铂化疗的转染重排(RET)基因融合阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌(NSCLC)成人患者的治疗。这一适应症是基于普拉替尼在临床试验中展现出的显著疗效,能够延长患者的无进展生存期并提高生活质量。此外,普拉替尼还被批准用于治疗需要系统性治疗的晚期或转移性RET突变型甲状腺髓样癌(MTC)成人和12岁及以上儿童患者,以及需要系统性治疗且放射性碘难治(如果放射性碘适用)的晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌成人和12岁及以上儿童患者。这些适应症的扩展,进一步证明了普拉替尼在多种癌症类型中的治疗潜力和价值。
在用法用量方面,普拉替尼的使用需要严格遵循医生的建议和指导。对于成人患者,推荐剂量为每天一次空腹口服400毫克。为了确保最佳的药物吸收和疗效,患者应在服用普拉替尼前至少2小时不进食,服用后至少1小时内也不应进食。这种服用方式是根据临床试验结果确定的,旨在使药物在体内达到最佳的血药浓度,从而发挥最大的抗肿瘤效果。
对于儿童患者,普拉替尼的安全性和有效性已在12岁及以上RET融合阳性甲状腺癌的儿童患者中得到证实。然而,在RET融合阳性非小细胞肺癌的儿童患者或12岁以下RET融合阳性甲状腺癌的儿童患者中,尚未确定普拉替尼的安全性和有效性,因此需要在医生指导下谨慎使用。
在使用普拉替尼期间,患者需要注意一些特殊事项。例如,普拉替尼可能与某些药物发生相互作用,特别是强效或中度CYP3A4诱导剂,如利福平、圣约翰草等。这些药物可能会降低普拉替尼的血浆浓度,从而影响其疗效。因此,在使用普拉替尼期间,患者应避免与这些药物同时使用,或在医生指导下调整剂量。此外,普拉替尼可能导致血压升高,因此在使用前应监测血压,并在治疗期间定期监测。对于肝功能受损的患者,普拉替尼的剂量可能需要调整,具体应根据医生的指导进行。
普拉替尼的储存条件也需要特别注意。它应密封保存在不超过25℃的室温中,避免暴露在极端高温或低温环境中。选择干燥、通风良好的地方存放药物,防止药物受潮。同时,药物应放在原装容器中,避免污染和损坏。
总的来说,普拉替尼作为一种新型的靶向抗癌药物,在RET基因突变或融合的癌症治疗中展现出了显著的疗效和潜力。然而,作为一种处方药,患者应在医生的指导下合理使用,并注意监测不良反应和特殊事项,以确保治疗效果和安全性。