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塞利尼索(Selinexor),作为一种选择性核输出抑制剂,在复发性或难治性多发性骨髓瘤的治疗中崭露头角。尽管它在改善病情、延长无进展生存期及缓解症状上表现出色,但遗憾的是,目前并无确凿证据显示它能彻底根治骨髓瘤。骨髓瘤,这一慢性血液恶性疾病,当前的治疗目标主要聚焦于疾病控制和延缓进展,而非追求完全治愈。
塞利尼索通过抑制核输出蛋白XPO1,有效阻止肿瘤抑制蛋白的转运,从而恢复肿瘤细胞的凋亡机制。这一机制对多发性骨髓瘤细胞的生长抑制尤为显著。临床试验中,塞利尼索与地塞米松的联合治疗方案展现了可观的缓解率,为多次复发且对其他疗法耐药的患者提供了新的治疗选择。然而,疗效的持久性因患者个体差异而有所差异。
骨髓瘤的治疗,其目标在于缓解而非治愈。塞利尼索助力众多患者实现疾病的部分或完全缓解,并有效延长无进展生存期。但骨髓瘤的复杂性使得其易于复发,根治难度颇大。因此,塞利尼索的疗效往往需与其他药物(如蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂等)联手,方能达到最佳治疗效果。
尽管塞利尼索对部分患者疗效显著,但骨髓瘤的治疗仍面临耐药性和药物副作用等挑战。部分患者治疗后可能出现疾病复发或药物耐受性增强,这要求医生及时调整治疗方案或采用联合用药策略。同时,塞利尼索的副作用如恶心、乏力、食欲下降及血液学毒性等,也可能影响患者的长期用药依从性和生活质量,需密切关注并妥善管理。