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艾伏尼布是一种异柠檬酸脱氢酶1（IDH1）抑制剂，主要用于治疗携带IDH1突变的复发或难治性急性髓系白血病（AML）患者，以及某些实体瘤，如胆管癌。这类突变会导致肿瘤细胞代谢异常，积累有害代谢物，从而促进肿瘤的发生和发展。艾伏尼布通过抑制突变的IDH1酶，恢复正常代谢过程，抑制肿瘤生长。
在治疗IDH1突变的AML中，艾伏尼布的疗效突出。在一项临床试验中，接受艾伏尼布治疗的患者中完全缓解率（CR）达到30%以上，患者的中位总生存期（OS）延长至8.8个月，显著优于传统治疗。同时，艾伏尼布还显示出持久的疗效，一些患者的缓解持续时间超过一年。此外，在IDH1突变的胆管癌中，艾伏尼布也表现出可观的疗效，总体缓解率（ORR）和疾病控制率均令人满意。
艾伏尼布的不良反应以轻至中度为主，常见的包括疲劳、恶心、腹泻和白细胞减少症。部分患者可能出现分化综合征，这是一种与白血病治疗相关的潜在严重反应，但通过及时干预，大多可控。
作为精准医学的典范，艾伏尼布为IDH1突变患者提供了全新的治疗选择，不仅改善了患者的生存期，也提升了生活质量。未来，我们期待艾伏尼布在更多癌种中的潜在应用。